Међу брзо растућим пољима на границама медицинске науке спада и генска терапија, у којој се генетске, или наследне болести лече поправљањем или заменом неисправних гена који их узрокују. Овај сегмент биотехничке индустрије укључује комбинацију великих и малих фирми, а могућности за инвеститоре спадају у три главне категорије: компаније које су атрактивне као самостални субјекти, компаније које су вероватно циљеви М&А и компаније које расту кроз М&А. У доњој табели наведено је десет значајних играча, по недавном чланку у Баррону.
10 играња генске терапије
(Тржишна капитализација)
- униКуре НВ (КУРЕ), 1, 9 милијарди долараРегенкбио Инц. (РГНКС), 2, 0 милијарде долараАудентес Тхерапеутицс Инц. (БОЛД), 1, 5 милијарди долараСолид Биосциенцес Инц. (СЛДБ), 0, 4 милијардеМеираГТк Холдингс ПЛЦ (МГТКС), 0, 5 милијарди долараВоиагер Тхерапеутицс Инц. (ВИГР), милијарди Сарепта Тхерапеутицс Инц. (СРПТ), 9, 7 милијарди УСДРоцхе Холдинг АГ (РХХБИ), 230, 9 милијарди УСДНовартис АГ (НВС), 227, 6 милијарди УСДСпарк Тхерапеутицс Инц. (ОНЦЕ), 4, 3 милијарде долара
Значај за инвеститоре
Процењено је да 5.000 ретких болести изазове појединачна мутација или недостатак гена код појединца који се теоретски могу исправити циљаном терапијом, указује Барронов. Иако многе, ако не и већина, ове болести погађају релативно ограничен број људи, ипак успешно лечење може да створи годишњи приход од милијарду или више долара, због високих цена, додаје се у чланку.
Међутим, иако генска терапија иза себе има деценија истраживања, концепт је још увек у фази развоја, а широка комерцијализација још увек одлази у будућност. Заправо, једина терапија за замену гена коју је до сада одобрио ФДА развио је Спарк Тхерапеутицс за лечење ретког поремећаја ока који може довести до слепила. У својој првој пуној години на тржишту 2018. године, остварио је приход од само 27 милиона долара.
Кључне терапије у развоју
- УниКуре: хемофилија Б, Хунтингтон-ова болест; потенцијални приход од милијарду долара од лечења хемофилијом Б Регенкбио: производи вирусне векторе које друге компаније користе за испоруку генских терапија; потенцијална годишња продаја само Новартис-у Аудентес: фатално стање мишића КСЛМТМ, ултра ретка Цриглер-Најјарова болест која инхибира телесну обраду билирубина Чврста: Дуцхеннова мишићна дистрофија (ДМД); врло лоше суђење ставља у будућност будућност компаније; Син извршног директора има ову болест која узрокује рану смрт МеираГТКС: ретке очне болести, АЛС (Лоу Гехриг-ова болест); Јохнсон & Јохнсон (ЈЊ) поседује удјел у компанији Воиагер: Паркинсон-ове и сличне болести; уговор са АббВие Инц. (АББВ) обезбедиће до 1, 5 милијарди УСД плаћања Сарепта: први лек одобрен од ФДА за Дуцхенне мишићну дистрофију (ДМД); код 70.000 пацијената широм света, цена може прећи 500.000 УСД Спарк: ретка болест мрежнице која изазива слепило, хемофилију А
Спарк технички више није прилика за инвестирање, с обзиром на то да Роцхе Холдинг купује премију од аквизиције од 122% у односу на цену затварања пре понуде 22. фебруара 2019. Спарк се 8. марта затворио у оквиру 0, 6% од Роцхеових 114, 40 УСД по акцији.. Ово илуструје како су велике компаније за дрогу попут Роцхеа и Новартиса спремне платити врхунски долар за куповину мањих биотехничких фирми које се баве обећавајућим истраживањем и развојем.
"Пет милијарди долара за Спарк сада чини практично све остало у генској терапији релативно јефтино", како је написао Јосх Сцхиммер, аналитичар Еверцоре ИСИ, у напомени о истраживању коју је Баррон објавио. Марсхалл Гордон, виши аналитичар истраживања у компанији ЦлеарБридге Инвестментс, која има удјеле у Спарк-у, каже да су његово снажно истраживачко особље и производне способности били кључни фактори који су привукли Роцхе.
Гледајући унапред
Као што је горе напоменуто, стварна комерцијализација генске терапије одвија се спорим темпом, што значи да су многи мањи играчи углавном продавнице за истраживање и развој са ограниченим приходима и великим трошковима. Са очекиваним ценама у стотинама хиљада, ако не и милионима долара, многим генетским терапијама у развоју не треба огроман број пацијената да би били уносни. С друге стране, ови трошкови стратосфере морају бити брзи повраћај од стране приватних осигуравача и државних програма попут Медицаре-а.
