ЦРИСПР Тхерапеутицс Лтд. (ЦРСП) и Вертек Пхармацеутицалс Инц. (ВРТКС) одобрили су америчку Агенцију за храну и лекове (ФДА) да започну тестирање свог генетски инжењерског лечења на српасте ћелије на америчким пацијентима.
У саопштењу за штампу две компаније су навеле да је ФДА сада укинула своје клиничко стање што им је омогућило да започну суђење експерименталној терапији. Партнери у мају били су приморани да зауставе своје планове за тестирање лека, ЦТКС001, до решења „одређених питања“ у својој почетној примени.
Тада су ЦРИСПР и Вертек тврдили да је ЦТКС001 стављен на чекање у САД-у, јер је ФДА имала додатна питања као део прегледа документације коју компаније достављају за дозволу за почетак клиничког испитивања. Нису открили шта су та питања или како су на њих одговорили.
Вијести о пробоју послале су акције ЦРИСПР-а у претпродајном трговању у порасту од 14, 14%. Акције Вертек-а биле су равно у четвртак у трговање. Најава је значајна, јер ће први пут компанија тестирати експерименталну и револуционарну технологију познату као ЦРИСПР-Цас9 на људским матичним ћелијама у САД-у. Испитивање ће укључивати модификацију пацијентове ДНК изван тела. Онколог са Универзитета Сицхуан у Цхенгдуу у Кини спровео је прво испитивање на људима у 2016. години.
У заједничкој изјави две компаније су такође доставиле информације о напретку постигнутом суђењу ЦТКС001 изван САД. Они су најавили да им је одобрено регулаторно одобрење у „више земаља“ како би започели тестове свог експерименталног лечења за српасте ћелије и бета- таласемија, крвни поремећај који смањује производњу хемоглобина - протеина у црвеним крвним ћелијама који носи кисеоник по телу. Тренутно је у току клиничка студија фазе 1/2 која ће се у Европи почети до краја 2018. године, додали су. Студије фазе 1 и 2 осмишљене су да тестирају сигурност, нежељене ефекте и најбоље дозе нових третмана.
ЦРИСПР и Вертек су 2015. основали савез за развој лекова усредсређен на употребу ЦРИСПР-Цас9. Третмани крвних поремећаја били су укључени у истраживачки пакт, иако су у почетку деловали на лековима за цистичну фиброзу, област специјализације за Вертек. Под условима њиховог партнерства, две компаније су се сложиле да поделе трошкове истраживања и развоја, као и зараду остварену од било које комерцијализоване терапије.
