Акције Цлементиа Пхармацеутицалс Инц. (ЦМТА) порасле су за 35, 40% у претпродаји након што је канадска биотехничка фирма објавила да планира да поднесе нову апликацију за лекове (НДА) подржану охрабрујућим резултатима тестирања.
У саопштењу за штампу, Цлементиа је рекла да тражи одобрење паловаротена за спречавање хетеротопске окоштавања (ХО), абнормалног раста костију у скелетним ткивима, код пацијената који пате од фибродиспласиа оссифицанс прогресивне (ФОП), ретке и опасне генетске кости болест.
Биотехничка фирма је додала да Управа за храну и лекове (ФДА) сложила се да ће пустити Клементију да користи податке фазе 2 као подршку својој примени. Те студије, које су представљене почетком ове године, указују на то да је паловаротен ефикасан лек.
Пацијенти са пацијентима који су лечени паловаротеном показали су смањење просечне запремине ХО за више од 70% у 12 недеља у поређењу са нелеченом групом, према подацима фазе 2 компаније. Клементија треба да поднесе своју потпуну пријаву ФДА у другој половини 2019. године.
У саопштењу за штампу, биотехничка фирма је пријаву НДА означила као "значајну прекретницу", додајући да је њен лек добро постављен да постане први ове врсте који ће лечити случајеве ХО са обољелима од ФОП-а.
„Идентификација пута ка пријављивању НДА у другој половини 2019. године представља значајну прекретницу за Цлементију и за пацијенте са овом ултра ретком и разорном генетском болешћу костију“, изјавила је Цларисса Десјардинс, оснивачица и извршна директорица Цлементиа. „Захвални смо на сарадњи са одељењем за коштане, репродуктивне и уролошке производе ФДА, што је потенцијално донело прву одобрену могућност лечења особама погођеним ФОП-ом. Такође смо захвални пацијентима и њиховим породицама, као и истражитељима и клиничким локацијама, без којих ништа од овог рада не би било могуће."
Шта је следеће?
Цлементиа је потврдила да ће континуирано суђење „Фаза 3 ПОКРЕТАЊЕ“, које се састоји од давања пацијентима „хроничне дневне дозе од 5 мг“, осим епизодног режима дозирања од 20/10 мг, у време раскида, наставити како је планирано. Ако су ова испитивања успешна, компанија је додала да ће их касније моћи користити за допуну НДА.
Клементија је такође рекла да ће се следеће године обратити међународним регулаторним органима у вези са регистрацијом паловаротена.
